PUS1，全稱為假尿苷合成酶1（Pseudouridylate synthase 1），是一種參與RNA修飾的重要酶。它能將尿苷轉(zhuǎn)化為假尿苷，這種修飾廣泛存在于tRNA和mRNA中，對(duì)RNA的穩(wěn)定性和功能發(fā)揮關(guān)鍵作用。PUS1蛋白的異常表達(dá)或功能缺失與多種疾病相關(guān)，包括線粒體肌病、鐵粒幼細(xì)胞性貧血和肝細(xì)胞癌等。近年來，研究人員發(fā)現(xiàn)PUS1蛋白在肝癌的發(fā)生發(fā)展中起著重要作用，它能通過假尿苷化修飾增強(qiáng)癌基因的蛋白質(zhì)水平，從而促進(jìn)腫瘤生長(zhǎng)。基于PUS1蛋白的特性，開發(fā)針對(duì)其的小分子抑制劑成為肝癌治療的一種新策略。此外，PUS1蛋白也被認(rèn)為是線粒體肌病和鐵粒幼細(xì)胞性貧血的潛在治療靶點(diǎn)。目前，已有研究機(jī)構(gòu)開始開發(fā)針對(duì)PUS1蛋白的藥物，并取得了一定的進(jìn)展。