ATP13A1，全稱為ATPase 13A1，是一種參與細胞內離子轉運的蛋白質。該蛋白也被稱為KIAA1825、FLJ31858或CGI-152。ATP13A1蛋白主要定位于內質網和高爾基體等細胞器膜上，通過水解ATP產生能量，負責轉運鈣、錳等陽離子，參與維持細胞內離子穩態和膜電位平衡。此外，ATP13A1蛋白還參與蛋白質折疊質量控制、金屬離子代謝和細胞器酸化調控等過程。
研究表明，ATP13A1蛋白功能缺陷與多種疾病相關，包括智力障礙、注意力缺陷多動癥等發育疾病，以及帕金森癥等神經退行性疾病。ATP13A1蛋白的異常表達或功能缺失會導致內質網應激反應加劇，細胞內錳離子蓄積毒性增加，從而引發疾病。目前，針對ATP13A1蛋白相關疾病的藥物研發取得了一定的進展。例如，亞盛醫藥研發的口服第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351，已在中國提交新藥上市申請，并獲納入優先審評和突破性治療品種，對治療耐藥性慢性髓性白血病具有顯著療效。此外，信達生物研發的Bcl-2抑制劑APG-2575，也處于臨床研究階段，有望用于治療慢性淋巴細胞白血病、急性髓系白血病等多種血液腫瘤。